近年來，干細(xì)胞療法已逐步成為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一大熱點(diǎn)，為許多難治性疾病提供了新的潛在治療方式，干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究方面有其特殊性，而國內(nèi)目前尚無干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究的針對性的相關(guān)指導(dǎo)原則和技術(shù)要求。在這種情況下，探索干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究與評價策略，建立監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)，科學(xué)引導(dǎo)干細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)，具有迫切性和急需性。

近日，為規(guī)范和指導(dǎo)人源干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見的通知，提出對干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究和評價的特殊考慮和要求。

非臨床研究是藥物開發(fā)的重要環(huán)節(jié)，干細(xì)胞產(chǎn)品與常規(guī)治療藥物相比有著很大不同，細(xì)胞與人體的相互作用更具有種屬特異性，因此，干細(xì)胞產(chǎn)品的非臨床研究具有特殊意義，是為臨床設(shè)計和風(fēng)險控制以及產(chǎn)品上市提供支持性依據(jù)的關(guān)鍵。

《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》的主要內(nèi)容包括概述、總體考慮、基本內(nèi)容三個部分。第一部分“概述”介紹了指導(dǎo)原則的起草背景，明確了指導(dǎo)原則的適用范圍。第二部分“總體考慮”闡述了非臨床研究的研究目的、基本原則、制定非臨床研究策略時的重要關(guān)注點(diǎn)。其中，基于干細(xì)胞產(chǎn)品的特殊性和復(fù)雜性，提出了非臨床研究內(nèi)容和具體試驗設(shè)計應(yīng)遵循“具體情況具體分析”的原則；從非臨床研究考慮因素、受試物、動物種屬/模型選擇、給藥方式/途徑、整合試驗五個方面提出了干細(xì)胞產(chǎn)品在制定非臨床研究策略時的重要關(guān)注點(diǎn)及技術(shù)要求。第三部分“基本內(nèi)容”闡述了藥理學(xué)研究/概念驗證、藥代動力學(xué)研究、非臨床安全性研究三方面的具體技術(shù)要求。

本指導(dǎo)原則中的人源干細(xì)胞產(chǎn)品是指起源于人的成體干細(xì)胞（adult stem cells，ASCs）、人胚干細(xì)胞（embryonic stem cells，ESCs）和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經(jīng)過一系列涉及干細(xì)胞的體外操作，一般包括擴(kuò)增、基因修飾、誘導(dǎo)分化、轉(zhuǎn)（分）化等，獲得的干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞產(chǎn)品。

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