干細(xì)胞是一類具有多向分化潛能以及自我更新能力的多潛能細(xì)胞，它能夠分化成為多種不同功能的細(xì)胞。伴隨科技的不斷創(chuàng)新與發(fā)展，干細(xì)胞技術(shù)在人體組織器官的修復(fù)、替代乃至再生等諸多方面均展現(xiàn)出獨(dú)特的優(yōu)勢，為人類重大難治性疾病的治療帶來了嶄新的希望。

近年來，中國在干細(xì)胞前沿基礎(chǔ)研究領(lǐng)域確實(shí)取得了顯著的長足進(jìn)步。然而，不得不承認(rèn)，臨床轉(zhuǎn)化目前仍是現(xiàn)階段中國干細(xì)胞領(lǐng)域所面臨的重要問題之一。

01 不同國家和地區(qū)的干細(xì)胞監(jiān)管政策

以美國、歐洲、日本、韓國等作為代表的發(fā)達(dá)國家和地區(qū)，在對干細(xì)胞的監(jiān)管方面?zhèn)戎攸c(diǎn)各不相同。這種不同反映出不同國家和地區(qū)在干細(xì)胞的研究與發(fā)展方面具有各自的差異和特點(diǎn)，具體內(nèi)容如表所示?？傮w而言，中國在干細(xì)胞的監(jiān)管模式上與日本較為類似，而西方發(fā)達(dá)國家和地區(qū)之間則存在一定程度的差異性。

主要發(fā)達(dá)國家干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀：

截至 2023 年 12 月 31 日，以 “stem cell” 作為關(guān)鍵詞，在 clinicaltrials.gov 網(wǎng)站進(jìn)行檢索，可得知全球干細(xì)胞臨床試驗(yàn)共有 10130 項(xiàng)，其中處于在研狀態(tài)的有 2102 項(xiàng)，具體包括美國 838 項(xiàng)、歐洲 487 項(xiàng)、日本 19 項(xiàng)、韓國 62 項(xiàng)。

從地區(qū)分布情況來看，美國在干細(xì)胞臨床研究領(lǐng)域占據(jù)主導(dǎo)地位。不過，隨著越來越多的干細(xì)胞產(chǎn)品在日本、韓國相繼上市，全球干細(xì)胞行業(yè)的市場結(jié)構(gòu)正逐漸從美國一家獨(dú)大向其他國家和地區(qū)均衡化發(fā)展。這主要?dú)w因于日本、韓國等亞洲發(fā)達(dá)國家對新興醫(yī)療技術(shù)和治療方法秉持開放的態(tài)度，從而為干細(xì)胞的發(fā)展提供了良好的社會支持和文化環(huán)境。當(dāng)前，美國、歐洲、韓國、日本均已批準(zhǔn)超過 3 款干細(xì)胞治療產(chǎn)品上市，干細(xì)胞治療疾病正在成為更為廣泛的現(xiàn)實(shí)。

• 美國將干細(xì)胞療法歸入藥物范疇進(jìn)行管理，相關(guān)管理規(guī)范如下：

  2005 年，出臺了《干細(xì)胞研究促進(jìn)法案 2005》以及《干細(xì)胞研究促進(jìn)法案 2007》，對胚胎干細(xì)胞研究的限制有所放寬。

  2009 年，發(fā)布了 13505 號總統(tǒng)行政令（EO），即《消除人類干細(xì)胞科學(xué)研究的障礙》，這相當(dāng)于釋放出大力促進(jìn)干細(xì)胞技術(shù)發(fā)展的強(qiáng)烈信號。

  目前，美國主要有兩法律和一法規(guī)對干細(xì)胞進(jìn)行管理，分別是《美國食品、藥品和化妝品法案》《公共衛(wèi)生服務(wù)法案》以及《聯(lián)邦規(guī)章典集》，旨在主要促進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)品在美國的安全、穩(wěn)定發(fā)展。此外，還有《人體細(xì)胞及組織產(chǎn)品的管理規(guī)定》《細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的有效性試驗(yàn)指南》《細(xì)胞治療與基因治療產(chǎn)品的早期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的考慮指南》等 19 個指南，涵蓋了干細(xì)胞產(chǎn)品的臨床前研究、生產(chǎn)企業(yè)資格認(rèn)定、生產(chǎn)設(shè)備、細(xì)胞提供者、使用和控制、使用后不良反應(yīng)等各個方面。

  目前，美國已有干細(xì)胞藥物獲得批準(zhǔn)。

• 歐盟同樣將干細(xì)胞納入藥物進(jìn)行管理。歐盟成立了先進(jìn)技術(shù)療法委員會（CAT），負(fù)責(zé)對干細(xì)胞藥品進(jìn)行集中化審評管理。1993 年頒布的《醫(yī)療器械法》和 2001 年頒布的《醫(yī)藥產(chǎn)品法》對歐盟的干細(xì)胞生物學(xué)研究、干細(xì)胞臨床試驗(yàn)以及轉(zhuǎn)化應(yīng)用均具有指導(dǎo)作用。2007 年，歐洲藥品管理局（EMA）頒布了《先進(jìn)技術(shù)治療醫(yī)學(xué)產(chǎn)品法規(guī)》，以降低管理過程中的風(fēng)險。目前，歐盟已有干細(xì)胞藥物獲得批準(zhǔn)。

• 日本實(shí)行雙軌制管理，即醫(yī)療技術(shù)由厚生勞動省管理，新藥申報由藥品與醫(yī)療器械局負(fù)責(zé)。

  2013 年，日本頒布了《促進(jìn)再生醫(yī)療安全并迅速推進(jìn)法》《再生醫(yī)學(xué)安全確保法》《醫(yī)藥品和醫(yī)療器械質(zhì)量、有效性及安全性確保法》。

  2014 年出臺了《再生醫(yī)學(xué)安全法》。

  2015 年成立了日本醫(yī)學(xué)研究開發(fā)機(jī)構(gòu)（AMED），主要致力于促進(jìn)醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的開發(fā)和商業(yè)化，保障研究開放預(yù)算并促進(jìn)相關(guān)工作順利執(zhí)行。

  目前，日本既有醫(yī)療機(jī)構(gòu)收費(fèi)開展干細(xì)胞治療，也已有干細(xì)胞藥物獲得批準(zhǔn)。

• 英國政府在脫歐后將干細(xì)胞研究列為優(yōu)先發(fā)展領(lǐng)域之一。英國國家干細(xì)胞基金會始終不遺余力地支持并推動干細(xì)胞研究的發(fā)展。此外，英國與歐盟成員國之間的合作依舊持續(xù)進(jìn)行，這為英國的干細(xì)胞研究提供了更為豐富的機(jī)會和資源。

• 韓國同樣將干細(xì)胞歸類為藥品進(jìn)行管理。韓國頒布了《藥事法》和《藥事法實(shí)施條例》，對干細(xì)胞治療產(chǎn)品在研發(fā)的各個階段、審批以及上市后的管理進(jìn)行嚴(yán)格監(jiān)督。

  目前，韓國已有干細(xì)胞藥物獲得批準(zhǔn)。

• 中國同樣實(shí)行雙軌制管理，即醫(yī)療技術(shù)由國家衛(wèi)生健康委員會管理，新藥申報由國家藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)。目前，中國沒有醫(yī)療機(jī)構(gòu)收費(fèi)開展干細(xì)胞治療項(xiàng)目，也暫未有干細(xì)胞藥物獲得批準(zhǔn)。

02 中國干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀

當(dāng)前，中國干細(xì)胞臨床研究的進(jìn)展相對較為緩慢。主要原因在于中國缺乏一部明確界定干細(xì)胞法律屬性的上位法，這使得干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用存在一定程度的風(fēng)險。

2015 年 7 月，國家頒布了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，其中規(guī)定醫(yī)療機(jī)構(gòu)在開展干細(xì)胞臨床研究之前，需要提前進(jìn)行備案手續(xù)，也就是 “雙備案制”。截至 2023 年 12 月 31 日，中國共有超過 119 家醫(yī)療機(jī)構(gòu)（不包括軍隊(duì)醫(yī)院以及港澳臺地區(qū)）完成了干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案。然而，仍有約三分之一的備案機(jī)構(gòu)目前沒有備案項(xiàng)目。

從地區(qū)分布來看，北京市、廣東省、上海市的備案機(jī)構(gòu)總數(shù)占比超過全國的三分之一。而山西省、青海省、廣西壯族自治區(qū)、西藏自治區(qū)目前暫無備案機(jī)構(gòu)。在 151 項(xiàng)備案項(xiàng)目中，大約 90% 使用的是間充質(zhì)干細(xì)胞，其中主要為臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞。這些項(xiàng)目在視神經(jīng)脊髓炎、薄型子宮內(nèi)膜、膝骨性關(guān)節(jié)炎、急性（亞急性）肝衰竭、潰瘍性結(jié)腸炎、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、難治性免疫性血小板減少癥等疾病中取得了良好的進(jìn)展。

港澳臺地區(qū)的干細(xì)胞臨床研究無需進(jìn)行 “雙備案”。在 clinicaltrials.gov 上，香港共注冊了干細(xì)胞臨床研究 38 項(xiàng)，涵蓋了骨關(guān)節(jié)炎、胎兒巴特水中綜合征等疾??；澳門目前尚無注冊的干細(xì)胞臨床研究；臺灣共注冊干細(xì)胞臨床研究 168 項(xiàng)，涵蓋了小腦共濟(jì)失調(diào)、冠狀動脈疾病、腦卒中、慢性腎臟病等疾病。

目前，中國干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)已進(jìn)入發(fā)展期。以北京為代表的京津冀地區(qū)、以上海為代表的長江三角洲地區(qū)、以深圳為代表的珠江三角洲地區(qū)、以湖南為代表的自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、以海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)為代表的 “醫(yī)療特區(qū)” 以及以港澳臺地區(qū)為代表的 “境外地區(qū)”，都在積極搶占生物醫(yī)藥行業(yè)的制高點(diǎn)。

隨著研究的不斷深入以及技術(shù)的持續(xù)進(jìn)步，干細(xì)胞在各類疾病的治療領(lǐng)域必將涌現(xiàn)出更多具有突破性的成果。

中國作為世界上舉足輕重的大國之一，應(yīng)當(dāng)進(jìn)一步強(qiáng)化在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、臨床應(yīng)用、產(chǎn)品研發(fā)以及產(chǎn)業(yè)化等方面的工作力度。通過這些努力，為中國健康產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展提供堅(jiān)實(shí)有力的支撐，同時也為全球健康事業(yè)的蓬勃發(fā)展貢獻(xiàn)更為卓越的力量。

具體而言，在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究方面，應(yīng)加大科研投入，鼓勵創(chuàng)新探索，吸引國內(nèi)外頂尖人才，推動關(guān)鍵技術(shù)的突破；在臨床應(yīng)用方面，嚴(yán)格遵循相關(guān)規(guī)范和標(biāo)準(zhǔn)，積極開展高質(zhì)量的臨床研究，加快成果轉(zhuǎn)化，讓干細(xì)胞治療技術(shù)更好地服務(wù)于重大疾病患者；在產(chǎn)品研發(fā)方面，出臺激勵政策，鼓勵企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)加大創(chuàng)新研發(fā)力度，加強(qiáng)知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)，促進(jìn)產(chǎn)學(xué)研深度合作，推動干細(xì)胞產(chǎn)品的不斷升級；在產(chǎn)業(yè)化方面，制定科學(xué)合理的產(chǎn)業(yè)政策，建設(shè)專業(yè)的產(chǎn)業(yè)園區(qū)，整合產(chǎn)業(yè)鏈資源，加強(qiáng)質(zhì)量監(jiān)管，確保干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的健康、可持續(xù)發(fā)展。

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