11 月 28 日，《柳葉刀-血液病學(xué)》（The Lancet Haematology）發(fā)表“細(xì)胞療法中國(guó)專輯（Cellular therapy in China）”。專輯指出，中國(guó)細(xì)胞療法的研究雖然起步緩慢，但近年來(lái)開(kāi)始興起。在最近的監(jiān)管變化之后，研究成果顯著增加，中國(guó)研究人員在該領(lǐng)域做出了巨大貢獻(xiàn)。

首先，北大人民醫(yī)院黃曉軍教授團(tuán)隊(duì)討論了造血干細(xì)胞移植在中國(guó)的發(fā)展和面臨的挑戰(zhàn)。

第二，浙大附一院黃鶴教授團(tuán)隊(duì)描述了中國(guó)研究人員在 CAR-T 細(xì)胞療法方面取得的進(jìn)展及其在中國(guó)的應(yīng)用。

最后，解放軍總醫(yī)院韓衛(wèi)東教授團(tuán)隊(duì)概述了中國(guó)細(xì)胞治療的歷史和當(dāng)前的監(jiān)管改革。

接下來(lái)，我們一起來(lái)瀏覽下幾篇文章摘要：

• 靶向治療時(shí)代的中國(guó)造血干細(xì)胞移植：目前的進(jìn)展、挑戰(zhàn)和未來(lái)的方向

本文由北京大學(xué)血液學(xué)研究所黃曉軍教授領(lǐng)導(dǎo)。

在靶向治療時(shí)代，同種異體和自體造血干細(xì)胞移植（HSCT）在中國(guó)仍然是治療化療敏感和免疫敏感惡性和非惡性血液病患者的一種方法。自 2000 年以來(lái)，我們發(fā)現(xiàn)急性白血病和嚴(yán)重再生障礙性貧血患者的 HSCT 數(shù)量顯著增加，尤其是單倍體 HSCT。自 2013 年以來(lái)，單倍體配對(duì)供體一直是中國(guó)最常見(jiàn)的同種異體移植供體。同種異體 HSCT 的關(guān)鍵組成部分包括急性白血病患者的最佳供體選擇、靶向治療（尤其是嵌合抗原受體 T 細(xì)胞）的組合、旨在改善急性白血病患者預(yù)后的同種異體移植、復(fù)發(fā)性或難治性急性白血病的綜合治療、，單倍體同源移植作為嚴(yán)重再生障礙性貧血患者的早期治療。

盡管在中國(guó) HSCT 領(lǐng)域仍存在許多挑戰(zhàn)，例如如何重新定義 HSCT 路線圖，如何提高長(zhǎng)期存活的移植受者的健康相關(guān)生活質(zhì)量，以及如何促進(jìn)國(guó)家和國(guó)際合作。然而，從現(xiàn)在到 2050 年，同種異體 HSCT 和自體 HSCT 將繼續(xù)在各種疾病的治療中發(fā)揮重要作用。中國(guó) HSCT 的發(fā)展將為世界 HSCT 的進(jìn)步做出貢獻(xiàn)。

• 中國(guó)的 CAR-T 細(xì)胞療法：快速發(fā)展和光明的未來(lái)

本文由浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院黃鶴教授領(lǐng)導(dǎo)。

嵌合抗原受體（CAR）T 細(xì)胞療法在治療惡性血液病方面取得了巨大成就。

在過(guò)去的九年中，CAR-T 細(xì)胞療法在中國(guó)得到了越來(lái)越廣泛的應(yīng)用。從 2013 年第一次 CAR-T 細(xì)胞臨床試驗(yàn)到 2017 年全球數(shù)量最多的 CAR-T 相關(guān)臨床試驗(yàn)，再到 2021 年將為細(xì)胞治療公司提供 23.7 億美元的資金支持，以及 CAR-T 的相關(guān)臨床試驗(yàn)和基礎(chǔ)研究數(shù)量的顯著增加。

中國(guó)相關(guān)活動(dòng)的強(qiáng)勁增長(zhǎng)是多種因素綜合作用的結(jié)果：強(qiáng)大的政府支持、資本流入、巨大的患者需求、獨(dú)特的醫(yī)療體系以及中國(guó)醫(yī)生和科學(xué)家的共同努力。

在這本專輯中，文章概述了中國(guó) CAR-T 細(xì)胞臨床試驗(yàn)的范圍（特別是在血液惡性腫瘤領(lǐng)域），分析了相關(guān)政策，總結(jié)了企業(yè)和資本支持的特點(diǎn)，并討論了中國(guó)在 CAR-T 細(xì)胞治療領(lǐng)域的成就和挑戰(zhàn)，從而加深了對(duì)進(jìn)一步促進(jìn)細(xì)胞治療及其臨床應(yīng)用的認(rèn)識(shí)。 

• 中央監(jiān)管體制下分權(quán)治理的區(qū)域賦能促進(jìn)中國(guó)細(xì)胞治療的發(fā)展

本文由解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學(xué)中心韓衛(wèi)東教授領(lǐng)銜。

嵌合抗原受體（CAR）T 細(xì)胞療法是基于基因工程的細(xì)胞療法的一個(gè)例子，它結(jié)合了免疫療法、基因療法和細(xì)胞療法。歷史上，中國(guó)科學(xué)家于 1991 年對(duì)血友病 B 進(jìn)行了第二次基因治療臨床試驗(yàn)，2003 年中國(guó)成為第一個(gè)批準(zhǔn)商業(yè)基因治療產(chǎn)品的國(guó)家。然而，中國(guó)幾乎失去了在這一領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，部分原因是早期缺乏明確和連貫的細(xì)胞治療政策。

細(xì)胞治療不僅是一種新的醫(yī)療實(shí)踐，也是一種醫(yī)療產(chǎn)品。全球公認(rèn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品日益商業(yè)化，促使中國(guó)出臺(tái)了一系列相關(guān)政策，以促進(jìn)中國(guó)細(xì)胞治療的標(biāo)準(zhǔn)化發(fā)展和標(biāo)準(zhǔn)化。在促進(jìn)細(xì)胞治療發(fā)展的靈活監(jiān)管框架的鼓勵(lì)下，自 2017 年以來(lái)取得了重大進(jìn)展，使中國(guó)重新走在全球領(lǐng)域的前沿。2019 年出臺(tái)的一些細(xì)胞治療政策促進(jìn)了中國(guó)細(xì)胞治療的發(fā)展。然而，商業(yè)產(chǎn)品的監(jiān)管、治理和管理仍然具有挑戰(zhàn)性。

本文旨在從歷史的角度總結(jié)當(dāng)前中國(guó)臨床細(xì)胞治療的監(jiān)管改革。我們還強(qiáng)調(diào)了可以促進(jìn)中國(guó)細(xì)胞治療創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化的幾個(gè)重要貢獻(xiàn)者，應(yīng)進(jìn)一步努力建立一個(gè)具有明確和連貫政策的立法體系，使細(xì)胞療法在中國(guó)得到越來(lái)越多的應(yīng)用，并使過(guò)程更加規(guī)范、詳細(xì)和知情。

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