2024 年 6 月 27 日，中國國家醫(yī)藥產(chǎn)品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布了令人振奮的消息：一種干細(xì)胞新藥——艾米邁托賽注射液（人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞）被列入優(yōu)先批準(zhǔn)品種名單。

據(jù)悉，這是國內(nèi)首個申請上市的干細(xì)胞新藥，臨床適應(yīng)癥為激素衰竭的急性移植物抗宿主?。?/span>aGVHD）。

移植物抗宿主?。?/span>GVHD）是一種在骨髓移植（BMT）后引起多系統(tǒng)損傷的系統(tǒng)性疾病，是導(dǎo)致死亡的重要原因之一，分為急性（aG）和慢性（cG）。前者發(fā)生在 BMT 后 3 個月內(nèi)，后者發(fā)生在 BMT 后 3 個月中。免疫功能低下的個體在接受不同 HLA 水平的血液時也可能出現(xiàn) GVHD，這可能是致命的。移植物抗宿主病是一種免疫反應(yīng)異常的系統(tǒng)性疾病，臨床表現(xiàn)復(fù)雜。受影響的主要器官是皮膚、消化道和肝臟。局部使用可的松軟膏對皮膚損傷有效，全身治療包括營養(yǎng)支持、潑尼松、環(huán)磷酰胺、抗淋巴細(xì)胞球蛋白、環(huán)孢菌素、硫唑嘌呤等。食道擴張和抗反流治療可以有效緩解癥狀，但擴張過程中有穿孔的風(fēng)險。

間充質(zhì)干細(xì)胞具有再生、抗炎和免疫調(diào)節(jié)特性，這是通過調(diào)節(jié)先天和適應(yīng)性免疫反應(yīng)，抑制T、B 淋巴細(xì)胞和 NK 細(xì)胞的增殖和功能，以及樹突狀細(xì)胞的成熟，并誘導(dǎo)調(diào)節(jié)性 T 細(xì)胞的產(chǎn)生來實現(xiàn)的；其中一些作用是由可溶性因子如轉(zhuǎn)化生長因子 β（TGF-β）和前列腺素 E2 介導(dǎo)的。由于其免疫抑制特性，間充質(zhì)干細(xì)胞被認(rèn)為是移植物抗宿主?。?/span>GVHD）和預(yù)防移植排斥反應(yīng)的潛在候選者。

01 什么是優(yōu)先審批？

優(yōu)先審評審批流程是指符合一定條件的藥品申請優(yōu)先進入藥品審評中心的審評審批流程，以加快其上市進程。該方案適用于臨床急需的罕見病藥物和兒科藥物等特殊類型的藥物。這些藥物之所以能夠申請優(yōu)先審評審批程序，是因為它們具有明顯的臨床優(yōu)勢，可以顯著提高醫(yī)療保障水平，提高患者的治療效果和生活質(zhì)量。

02 如何才能被納入優(yōu)先審批品種名單？

要被納入優(yōu)先審批品種名單，藥物需要滿足以下嚴(yán)格條件：

• 臨床急需：對于現(xiàn)有治療方法無效或沒有有效治療方法的嚴(yán)重疾病，可以顯著改善患者的健康狀況。

• 強有力的創(chuàng)新：藥物在治療機制、療效和安全性方面有重大創(chuàng)新，可以填補現(xiàn)有的醫(yī)療空白。

• 充分的臨床試驗證據(jù)：該藥物在臨床試驗階段表現(xiàn)出明確的療效和可接受的安全性，具有充分的科學(xué)依據(jù)。

艾米邁托賽注射液通過利用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞修復(fù)受損組織和調(diào)節(jié)免疫功能，在治療激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）方面顯示出顯著的療效和安全性，這就是它入選優(yōu)先審批名單的原因。

03 被納入優(yōu)先審批品種名單意味著什么？

被列入優(yōu)先審評品種名單的主要目的之一是加快藥品上市進程。當(dāng)一種藥物被列入優(yōu)先審評品種名單時，它將獲得在藥品審評審批過程中的優(yōu)先處理權(quán)。這意味著相關(guān)部門將優(yōu)先審查和批準(zhǔn)該藥物，以確保其盡快完成相關(guān)流程。

• 審評審批的優(yōu)先處理，加速上市進程

  優(yōu)先審批機制可以顯著縮短藥物從申請到最終批準(zhǔn)的時間。有數(shù)據(jù)顯示，2020 年 7 月以來，納入優(yōu)先審批的藥品平均審批時間為 28.2 天，最快僅 2 天，最慢僅 150 天。

  目前在國際上，美國、韓國、日本、歐盟等均已有經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療產(chǎn)品上市。2016 年 2 月，日本間充質(zhì)干細(xì)胞注射 temcell 的價格為每袋 868680 日元（每療程 8 袋，成年患者預(yù)計需要 2-3 個療程，費用約為10-15 萬美元）。

  

• 政策和技術(shù)支持

  國家藥品監(jiān)督管理局會為納入優(yōu)先審評品種名單的藥品提供更多的技術(shù)指導(dǎo)和政策支持。這包括優(yōu)先安排審評資源、加快審評速度、提供必要的審評支持等。

  在細(xì)胞治療發(fā)展的各個階段，政策的支持、監(jiān)管和引導(dǎo)均發(fā)揮著重要的作用，并推動著細(xì)胞療法從無序走向有序并逐漸發(fā)展成熟。

• 資源傾斜

  將在這些藥物的評估中投入更多的專家資源和技術(shù)專長，以確保其高效、快速地獲得批準(zhǔn)。

04 艾米邁托賽注射液上市時間預(yù)期

如果一切順利，根據(jù)優(yōu)先批準(zhǔn)的平均時間，艾米邁托賽注射液預(yù)計將在幾個月內(nèi)獲得市場批準(zhǔn)。對于急需新療法的患者來說，這無疑是一個令人興奮的消息。特別是對于激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。?/span>aGVHD）患者，他們將能夠在國內(nèi)獲得這種新的治療選擇。

與這些高昂的國際價格相比，艾米邁托賽注射液的預(yù)期價格應(yīng)該低得多，這將大大減輕患者的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，并使更多的患者能夠負(fù)擔(dān)得起這種創(chuàng)新療法并從中受益。

艾米邁托賽注射液（人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞）成功納入優(yōu)先審批品種名單，標(biāo)志著其離正式上市又近了一步。這一消息不僅為醫(yī)藥行業(yè)注入了新的活力，也給患者帶來了新的希望。我們期待更多像艾米邁托賽這樣的創(chuàng)新藥物在未來盡快問世，為人類健康事業(yè)做出更大貢獻(xiàn)。

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