被譽(yù)為“未來醫(yī)學(xué)的第三大支柱”,細(xì)胞治療技術(shù)在 2013 年更被《科學(xué)》雜志評(píng)為年度十大科技突破之首。
什么是細(xì)胞治療?
細(xì)胞治療是指利用某些具有特定功能的細(xì)胞的特性,采用生物工程方法獲取和/或通過體外擴(kuò)增、特殊培養(yǎng)等處理后,使這些細(xì)胞具有增強(qiáng)免疫、殺死病原體和腫瘤細(xì)胞、促進(jìn)組織器官再生和機(jī)體康復(fù)等治療功效,從而達(dá)到治療疾病的目的。
細(xì)胞療法可以取代侵入性手術(shù)
細(xì)胞治療也可能取代許多危險(xiǎn)、昂貴和侵入性的手術(shù)。例如,Chris Centeno 博士開創(chuàng)性的 Regenexx 治療是一種為期一天的自體微操作 MSC 手術(shù),在美國(guó)是合法的,因?yàn)樗厦绹?guó)食品和藥物管理局在醫(yī)療環(huán)境中管理干細(xì)胞的要求。在這一細(xì)胞治療過程中,患者通過三步過程完全分為兩部分,即“血沉棕黃層”和骨髓中另一種干細(xì)胞來源:第一步是促炎注射,Regenexx 最近獲得了專利;第二步是精確引導(dǎo)干細(xì)胞的植入;第三步是“肥料”類型的步驟,添加基于血小板的生長(zhǎng)因子。
有趣的是,這種基于細(xì)胞的手術(shù)可以修復(fù)傳統(tǒng)上通過手術(shù)治療的大部分 ACL 撕裂。據(jù)估計(jì),美國(guó)每年進(jìn)行 100,000 次 ACL 手術(shù),這種細(xì)胞治療替代方案代表著一種范式的轉(zhuǎn)變。Regenex 手術(shù)也可以預(yù)防其他手術(shù),如肩袖撕裂手術(shù)和髖關(guān)節(jié)手術(shù)。
細(xì)胞療法可以提供永久的解決方案
盡管存在差異,藥物通常通過與細(xì)胞表面的受體結(jié)合或通過酶促反應(yīng)調(diào)節(jié)內(nèi)部化學(xué)反應(yīng)的速率來發(fā)揮作用。藥物通常對(duì)人體系統(tǒng)有顯著影響,但幾乎沒有能力再生或恢復(fù)體內(nèi)的整個(gè)組織或系統(tǒng)。
相比之下,細(xì)胞治療是有效的,因?yàn)榧?xì)胞是強(qiáng)大的工廠,可以通過各種策略發(fā)揮治療作用,包括靶向受損區(qū)域、發(fā)揮旁分泌作用,以及在某些情況下分化為新的細(xì)胞和組織。這種多功能性使細(xì)胞療法極其強(qiáng)大,并使逆轉(zhuǎn)以前無法治愈的疾病成為可能。
因此,細(xì)胞治療,或者更有可能是細(xì)胞治療和藥物的結(jié)合,將是人類健康的未來。
細(xì)胞療法可消除持續(xù)用藥降低成本
對(duì)于許多疾病,如糖尿病,患者需要每天服用處方。細(xì)胞療法將通過提供一次性(或限時(shí))治療來顯著降低這種疾病的醫(yī)療成本。同樣,用于疼痛管理的細(xì)胞療法將大大降低阿片類止痛藥的成本。細(xì)胞療法如何使藥物療法過時(shí)的例子有很多。
細(xì)胞療法成分具有天然優(yōu)勢(shì)
細(xì)胞是自然存在于人類系統(tǒng)中的強(qiáng)大工廠。此外,某些細(xì)胞類型有助于促進(jìn)修復(fù)的內(nèi)在機(jī)制。正如我們常說的,“我們不是由藥物組成的,我們是由細(xì)胞組成的?!?/span>
例如,MSC 可以定位損傷部位,合成和分泌各種大分子以發(fā)揮旁分泌作用,并影響其局部微環(huán)境。MSCs 還可以吸收外源 DNA 并保留引入的基因,這可能使細(xì)胞能夠?qū)⒎肿又委熯f送到身體的目標(biāo)區(qū)域。
此外,間充質(zhì)干細(xì)胞可以在實(shí)驗(yàn)室中形成多種細(xì)胞類型,包括間充質(zhì)內(nèi)和細(xì)胞外間充質(zhì)細(xì)胞類型。這些細(xì)胞類型包括:脂肪細(xì)胞、成骨細(xì)胞、真皮細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、軟骨細(xì)胞、骨骼肌細(xì)胞、肌腱細(xì)胞、骨髓基質(zhì)、韌帶等等。
由于可能有數(shù)百種治療細(xì)胞類型可供探索,作為人體的天然成分顯然具有治療優(yōu)勢(shì)。
細(xì)胞療法可以增強(qiáng)傳統(tǒng)手術(shù)的效果
大多數(shù)手術(shù)都會(huì)產(chǎn)生大量的炎癥(腫脹)和纖維化活動(dòng)(疤痕)。因此,外科手術(shù)的未來可能涉及將外科醫(yī)生技能提供的結(jié)構(gòu)元素與細(xì)胞治療的抗炎和抗纖維化元素相結(jié)合。
最有可能的解決方案是在手術(shù)后立即給患者施用自體或異基因間充質(zhì)干細(xì)胞,以支持他們對(duì)手術(shù)反應(yīng)的健康調(diào)節(jié)。使用間充質(zhì)干細(xì)胞的原因是它們是安全的,易于從脂肪組織和骨髓中獲得,并且已經(jīng)充分證明具有強(qiáng)大的抗炎和抗纖維化特性。
目前,梅奧診所正在測(cè)試使用自體臍帶血細(xì)胞治療左心室發(fā)育不全綜合征(HLHS)。它正在進(jìn)行一項(xiàng) I 期研究,以確定將自體臍帶血(UCB)細(xì)胞注射到接受計(jì)劃格倫手術(shù)的 HLHS 兒童右心室的安全性和可行性。
研究人員正在進(jìn)行這項(xiàng)研究,以確定來自個(gè)人臍帶血的自體干細(xì)胞是否可以用于增強(qiáng)右心肌肉。這將有助于確定使用細(xì)胞再生療法作為輔助療法來支持 HLHS 手術(shù)治療的安全性和可行性。
細(xì)胞療法解決尚無治愈辦法的病癥
細(xì)胞療法可以治療尚無治愈方法的疾病?,F(xiàn)在有許多疾病無法治愈,比如視力下降。盡管從來沒有一種治療方法可以逆轉(zhuǎn)永久性視力喪失,但臨床試驗(yàn)正在研究恢復(fù)視力的潛力。
具體而言,日本理化研究所發(fā)育生物學(xué)中心正在進(jìn)行一項(xiàng)細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn),將自體 iPSC 衍生的視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)細(xì)胞移植到年齡相關(guān)性黃斑變性的人類患者體內(nèi)。盡管該實(shí)驗(yàn)最初因安全問題而暫停,但目前正在使用源自同種異體 iPSC 的 RPE 細(xì)胞恢復(fù)實(shí)驗(yàn)。
細(xì)胞療法可以與藥物聯(lián)合使用
細(xì)胞療法也具有與藥物協(xié)同作用的潛力。例如,有證據(jù)表明,靜脈注射間充質(zhì)干細(xì)胞可以改善心臟功能的多種指標(biāo),有可能與傳統(tǒng)上為心臟病患者開的藥物產(chǎn)生協(xié)同作用,如氨氯地平、地爾硫卓和非洛地平等。
以色列的 Stem Cell Medicine Ltd. 是細(xì)胞治療和藥物聯(lián)合應(yīng)用領(lǐng)域的領(lǐng)先公司之一。正如干細(xì)胞醫(yī)學(xué)有限公司研發(fā)副總裁兼現(xiàn)場(chǎng)經(jīng)理 Frida Grynspan 在接受 BioInformant 采訪時(shí)所說,“與藥物聯(lián)合使用的干細(xì)胞是醫(yī)學(xué)的未來?!?/span>
干細(xì)胞醫(yī)學(xué)的使命是“開發(fā)細(xì)胞療法并使其商業(yè)化,與用于組織修復(fù)和治療炎癥、免疫和神經(jīng)疾病的藥品相結(jié)合?!?/span>
細(xì)胞療法可能會(huì)給現(xiàn)代醫(yī)學(xué)帶來革命性的變化,為傳統(tǒng)方法難以治愈的疾病提供一種新的治療方法。細(xì)胞療法使用細(xì)胞來替換或修復(fù)體內(nèi)受損或患病的細(xì)胞。
例如,干細(xì)胞可用于再生受損組織,T 細(xì)胞可用于靶向和破壞癌癥細(xì)胞。此外,細(xì)胞治療可以根據(jù)患者的具體需求進(jìn)行定制,使其成為一種高度個(gè)性化的治療選擇。隨著該領(lǐng)域研究的不斷進(jìn)展,細(xì)胞治療的前景似乎很有希望,為各種疾病帶來了新的、更有效的治療方法。
細(xì)胞療法用于延長(zhǎng)人類壽命
干細(xì)胞不僅在組織微環(huán)境的影響下分化為組織細(xì)胞,取代衰老和死亡細(xì)胞,而且具有強(qiáng)大的分泌功能,分泌生長(zhǎng)因子和細(xì)胞因子,增強(qiáng)機(jī)體抵抗自由基的能力,促進(jìn)血管生成和細(xì)胞增殖分化,抑制炎性反應(yīng)和趨化性,調(diào)節(jié)細(xì)胞粘附和遷移,刺激組織細(xì)胞再生修復(fù)功能,加速傷口愈合和組織重塑,達(dá)到對(duì)抗衰老的目的。
研究發(fā)現(xiàn),補(bǔ)充年輕捐獻(xiàn)者的干細(xì)胞對(duì)老年患者有顯著的治療作用,大大提高了他們的生活質(zhì)量,表明干細(xì)胞具有顯著的抗衰老作用。
隨著中國(guó)經(jīng)濟(jì)的不斷發(fā)展,人們不僅需要活得更長(zhǎng),還需要活得更健康。利用干細(xì)胞技術(shù)幫助人們延緩衰老和健康衰老,從而降低患慢性病的風(fēng)險(xiǎn),將對(duì)社會(huì)做出巨大貢獻(xiàn),具有廣闊的應(yīng)用前景。
干細(xì)胞技術(shù)作為國(guó)家“十四五”規(guī)劃強(qiáng)調(diào)的顛覆性技術(shù)創(chuàng)新,在抗衰老領(lǐng)域顯示出巨大潛力。未來,健康老齡化有望從少數(shù)幸運(yùn)兒走向多數(shù)人的常態(tài),讓我們拭目以待。
細(xì)胞療法可逆轉(zhuǎn)和修復(fù)衰弱性疾病
細(xì)胞療法有可能逆轉(zhuǎn)和修復(fù)傳統(tǒng)的“管理”疾病。例如,目前的藥物可以減緩與多發(fā)性硬化癥(MS)相關(guān)的功能下降,但不能預(yù)防或逆轉(zhuǎn)癥狀。然而,2016 年 4 月,Tisch MS Research(TMSRCNY)在紐約進(jìn)行的 I 期臨床試驗(yàn)宣布,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)的 I 期干細(xì)胞試驗(yàn)結(jié)果呈陽性。
在這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)中,多發(fā)性硬化癥患者接受了來自骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC-NP)的神經(jīng)祖細(xì)胞的多次脊髓注射,這標(biāo)志著人類歷史上首次發(fā)現(xiàn)治療方法可以逆轉(zhuǎn)多發(fā)性癡呆癥患者的既定殘疾。Tisch MSRSN 目前正在進(jìn)行一項(xiàng) II 期臨床試驗(yàn),以探索干細(xì)胞逆轉(zhuǎn)多發(fā)性硬化癥的潛力。
細(xì)胞療法克服組織和器官供體短缺
細(xì)胞療法的另一個(gè)優(yōu)點(diǎn)是可以克服供體短缺的問題。對(duì)于許多疾病,唯一已知的治療方法是組織或器官移植。移植組織和器官的例子包括心臟、腎臟、肺、胰腺、胰島細(xì)胞等。然而,如果細(xì)胞療法能夠?qū)⑻悄虿』颊咦陨淼慕M織轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞,它將克服供體短缺的問題,并消除移植物排異的風(fēng)險(xiǎn)。
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