細(xì)胞和基因治療是當(dāng)今醫(yī)學(xué)領(lǐng)域最受歡迎和最有前景的發(fā)展方向之一，細(xì)胞治療行業(yè)已成為各地區(qū)早期布局和規(guī)劃的重點(diǎn)領(lǐng)域。今年 2 月，廣東省科技廳等發(fā)布了《廣東省培育未來(lái)生命健康產(chǎn)業(yè)集群行動(dòng)計(jì)劃》，提出要聚焦基因技術(shù)、細(xì)胞治療等五大領(lǐng)域重點(diǎn)項(xiàng)目；4 月，廣州南沙發(fā)布“生物醫(yī)藥九條”，第一條支持細(xì)胞和基因技術(shù)應(yīng)用，最高獎(jiǎng)勵(lì)金額 1 億元，吸引眼球。一位資深業(yè)內(nèi)人士表示：“細(xì)胞治療行業(yè)已進(jìn)入爆發(fā)前夕。”

2024 年 6 月 21 日，《南方日?qǐng)?bào)》發(fā)表了一篇題為《千億細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)爆發(fā)前夜：冰與火之歌》的文章，摘錄如下：

如何搶占細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)高地？細(xì)胞治療背后的亂象又該如何規(guī)管？“大灣區(qū)生物醫(yī)藥探問(wèn)未來(lái)”系列第二篇，探問(wèn)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的“冰與火”。

01 進(jìn)擊的南沙

如果說(shuō)有誰(shuí)能在未來(lái)的生命健康產(chǎn)業(yè)掀起巨浪，那么包括干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、基因治療等在內(nèi)的廣泛細(xì)胞治療無(wú)疑是當(dāng)之無(wú)愧的槳手。

灼識(shí)咨詢的一份報(bào)告顯示，2023 年，中國(guó)細(xì)胞健康產(chǎn)業(yè)的市場(chǎng)規(guī)模為 142 億元，預(yù)計(jì)到 2032 年將達(dá)到 1745 億元。2023 年至 2032 年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為 32.1%。

千億級(jí)的產(chǎn)業(yè)賽道，誰(shuí)能占得先機(jī)？廣東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)雄厚，居全國(guó)前列。2022 年，全省生物醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)集群實(shí)現(xiàn)營(yíng)收 6455 億元。廣州、深圳已成為全省乃至全國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的重要增長(zhǎng)極。

今年 2 月，《廣東省培育未來(lái)生命健康產(chǎn)業(yè)集群行動(dòng)計(jì)劃》提出，要圍繞基因技術(shù)、細(xì)胞治療、AI+生物醫(yī)藥、合成生物、腦科學(xué)與類腦研究等五個(gè)方面，著力發(fā)展未來(lái)生命健康產(chǎn)業(yè)。其中提到，支持廣州在細(xì)胞、基因治療等領(lǐng)域布局，努力打造全球生物制藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地。

廣州南沙新區(qū)在細(xì)胞治療領(lǐng)域表現(xiàn)尤為積極。今年 4 月底，南沙出臺(tái)《廣州南沙加快推進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見(jiàn)》，提出力爭(zhēng)到 2026 年，南沙生物醫(yī)藥企業(yè)集聚 1000 家以上，產(chǎn)業(yè)規(guī)模超過(guò) 500 億元，新增 100 萬(wàn)平方米產(chǎn)業(yè)載體。

被稱為“生物醫(yī)藥九條”的《廣州南沙促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展扶持辦法》同步發(fā)布，第一條直接提到“細(xì)胞和基因技術(shù)應(yīng)用獎(jiǎng)勵(lì)”，推動(dòng)南沙在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域走在前列，提出最高獎(jiǎng)勵(lì) 1 億元，刺激龍頭企業(yè)發(fā)展。

在此之前，國(guó)家三部委聯(lián)合發(fā)布的《關(guān)于支持廣州南沙放寬市場(chǎng)準(zhǔn)入與加強(qiáng)監(jiān)管體制改革的意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱《南沙意見(jiàn)》）明確提出，允許細(xì)胞和基因治療企業(yè)在衛(wèi)生部門(mén)注冊(cè)后，依托醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展限制性細(xì)胞移植治療技術(shù)的臨床應(yīng)用，允許符合條件的香港、澳門(mén)企業(yè)利用國(guó)內(nèi)人類遺傳資源開(kāi)展人類干細(xì)胞和基因診療以外的醫(yī)學(xué)研究。“生物醫(yī)學(xué)九條”標(biāo)志著《南沙意見(jiàn)》的進(jìn)一步落實(shí)。

“《南沙意見(jiàn)》發(fā)布后，我們收到了來(lái)自全國(guó)各地企業(yè)關(guān)于南沙相關(guān)政策的咨詢。目前，已有一批五六家公司新落地廣東醫(yī)谷，涉及免疫療法、干細(xì)胞等領(lǐng)域。”廣東醫(yī)谷執(zhí)行總裁謝嘉生對(duì)《南方日?qǐng)?bào)》記者表示，南沙生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有著良好的政策環(huán)境和土壤。上述創(chuàng)新政策的不斷加碼，對(duì)中國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展起到了顯著的推動(dòng)作用。".

廣東醫(yī)谷是南沙規(guī)劃的“一城三谷六園”產(chǎn)業(yè)布局之一。目前，南沙已集聚約 400 家生物制藥企業(yè)?！皬V東醫(yī)谷目前有 25 家大大小小的細(xì)胞治療相關(guān)企業(yè)。這些細(xì)胞治療企業(yè)的集中度越來(lái)越高，也表明南沙政策得到了認(rèn)可，未來(lái)協(xié)同效應(yīng)將不斷增強(qiáng)，推動(dòng)行業(yè)進(jìn)一步發(fā)展。”謝嘉生說(shuō)。

02 細(xì)胞治療的競(jìng)爭(zhēng)

放眼全球，細(xì)胞治療的臨床研究和技術(shù)進(jìn)步如火如荼。

根據(jù) Citeline 數(shù)據(jù)庫(kù)統(tǒng)計(jì)，截至 2024 年 4 月，已有 100 多種基因、細(xì)胞和 RNA 產(chǎn)品獲準(zhǔn)在全球上市，其中 3700 多種產(chǎn)品處于臨床前或臨床（約 30%）開(kāi)發(fā)階段。

盡管中國(guó)的細(xì)胞治療行業(yè)起步較晚，也受到了“魏則西事件”等影響，但目前已發(fā)展成為全球細(xì)胞治療研發(fā)熱情最高的地區(qū)。根據(jù)ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上不完全統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)的細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)和申報(bào)產(chǎn)品數(shù)量位居世界第二，僅次于美國(guó)。

在免疫細(xì)胞領(lǐng)域，CAR-T 的發(fā)展是有目共睹的。自 2021 年中國(guó)首個(gè)嵌合抗原受體 T 細(xì)胞（CAR-T）治療藥物獲批上市以來(lái)，已有 5 種 CAR-T 產(chǎn)品在中國(guó)獲批上市，占全球同類產(chǎn)品的 50% 以上。

干細(xì)胞領(lǐng)域也在向前邁進(jìn)。數(shù)據(jù)顯示，全國(guó)共有 84 項(xiàng)干細(xì)胞產(chǎn)品臨床試驗(yàn)獲得批準(zhǔn)，廣東省有 9 項(xiàng)獲得批準(zhǔn)；國(guó)家干細(xì)胞研究人員發(fā)起的臨床研究共有 168 項(xiàng)，廣東省有 30 項(xiàng)。

“細(xì)胞治療產(chǎn)品到底是按技術(shù)走還是藥物走，目前路徑已經(jīng)明確。國(guó)家藥監(jiān)局也出臺(tái)了一系列政策指引?！敝猩酱髮W(xué)的一位干細(xì)胞研究專家透露，臨床干細(xì)胞研究項(xiàng)目在中國(guó)已進(jìn)入第三階段，預(yù)計(jì)今年年底將開(kāi)始市場(chǎng)申請(qǐng)，主要針對(duì)移植物抗宿主病和骨關(guān)節(jié)炎等疾病。

“全世界都在等待第一個(gè)干細(xì)胞藥物的誕生?！倍辔桓杉?xì)胞領(lǐng)域?qū)＜抑赋?，第一個(gè)干細(xì)胞藥物的獲批將為產(chǎn)業(yè)發(fā)展樹(shù)立標(biāo)桿，邁出具有里程碑意義的一步。這涉及到一系列創(chuàng)新的產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)和評(píng)估方法?！案杉?xì)胞治療的優(yōu)勢(shì)是靶點(diǎn)多，缺點(diǎn)也是靶點(diǎn)太多。傳統(tǒng)的藥物評(píng)估要求靶點(diǎn)明確、安全，但這一理論對(duì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品的評(píng)估是一個(gè)制約?！?/span>

配套監(jiān)管措施也在逐步出臺(tái)。2017 年底，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品的研究進(jìn)行了規(guī)范，并特別提到了細(xì)胞治療產(chǎn)品風(fēng)險(xiǎn)控制問(wèn)題。2023 年，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，進(jìn)一步規(guī)范干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品的臨床研究流程。值得一提的是，近日，國(guó)家藥監(jiān)局評(píng)審中心（CDE）在《中國(guó)食品藥品監(jiān)管》上發(fā)文，對(duì)我國(guó)先進(jìn)治療藥物的范圍和分類進(jìn)行了探索，細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品有望被列入先進(jìn)治療藥物名單。

03 灰色地帶如何規(guī)范

先進(jìn)的細(xì)胞治療研究為癌癥、遺傳病、罕見(jiàn)病等疑難疾病的治療帶來(lái)了新的希望。其中，干細(xì)胞研究處于前沿，等待著向前邁出一步。

但在公眾眼中，“干細(xì)胞”這三個(gè)詞感覺(jué)很復(fù)雜。長(zhǎng)期以來(lái)，生物制藥前沿的干細(xì)胞研究一直被用作非法牟利的工具——“南京 67 名老人注射‘干細(xì)胞針’被騙 460 多萬(wàn)”、“山東濟(jì)南破獲一起以免費(fèi)注射干細(xì)胞為借口的網(wǎng)絡(luò)傳銷案，涉案金額過(guò)億元”等商業(yè)爭(zhēng)議不時(shí)見(jiàn)諸報(bào)端。

隨著干細(xì)胞研究的日益普及，“注射干細(xì)胞”已成為企業(yè)家和其他群體中流行的養(yǎng)生方式。

一位業(yè)內(nèi)退休教授在談到接受干細(xì)胞注射時(shí)直言不諱地說(shuō)：“他們都說(shuō)它有效，我也準(zhǔn)備試一試?！?。抽血幾十毫升準(zhǔn)備，每個(gè)療程 2-3 針，花費(fèi) 10 萬(wàn)元。“干細(xì)胞療法”尚未成熟，甚至愈演愈烈?！叭绻淤F，異體干細(xì)胞更加便宜，3萬(wàn)-5萬(wàn)元一個(gè)療程，但根植時(shí)間會(huì)更短，需要額外注射。”這位教授說(shuō)，還有美容和抗衰老干細(xì)胞注射，一個(gè)療程可以達(dá)到 38 萬(wàn)元。

行業(yè)資深人士李衛(wèi)國(guó)（化名）跟隨細(xì)胞治療行業(yè)多年，瞄準(zhǔn)行業(yè)后期的商業(yè)市場(chǎng)潛力。他告訴記者，在“魏則西事件”發(fā)生之前，大多數(shù)一線醫(yī)院都可以接受 2 萬(wàn)至 3 萬(wàn)元的干細(xì)胞和免疫細(xì)胞注射。“魏則西事件”后，只有少數(shù)私立醫(yī)院繼續(xù)運(yùn)營(yíng)。但現(xiàn)在，“接受干細(xì)胞注射”幾乎已經(jīng)成為公開(kāi)的行為，據(jù)他所知，甚至有多家三級(jí)醫(yī)院通過(guò)臨床研究進(jìn)行這一收費(fèi)項(xiàng)目，費(fèi)用標(biāo)準(zhǔn)在五六萬(wàn)至十幾萬(wàn)不等。

業(yè)內(nèi)人士表示，目前，愿意自費(fèi)注射的人通常是慢性病患者、老年人和大病后需要康復(fù)的人。

干細(xì)胞療法的過(guò)度和過(guò)早商業(yè)化是嚴(yán)格追求藥物開(kāi)發(fā)的公司面臨的另一個(gè)挑戰(zhàn)。隨著細(xì)胞治療行業(yè)的爆發(fā)，有必要在開(kāi)拓創(chuàng)新和徹底監(jiān)管之間找到平衡。

“細(xì)胞和基因治療企業(yè)是非常創(chuàng)新的企業(yè)，他們的技術(shù)往往超越了法律法規(guī)的完善程度，需要?jiǎng)?chuàng)新的政策加持。南沙在這方面極具優(yōu)勢(shì)?！敝x嘉生指出，目前，南沙的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)集群已初步建成，涵蓋從基因治療到免疫治療，包括 CAR-T、NK、CAR-NK 等，以及干細(xì)胞研究和治療，如間充質(zhì)干細(xì)胞、臍血干細(xì)胞等。

南沙區(qū)政府也大力支持細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。在今年 4 月 29 日召開(kāi)的南沙新區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展推進(jìn)會(huì)上，細(xì)胞和基因治療被明確列為南沙區(qū)未來(lái)生物發(fā)展最重要的子領(lǐng)域之一。“目前南沙區(qū)的基因和細(xì)胞治療的產(chǎn)業(yè)，覆蓋面很廣，幾乎涵蓋了細(xì)胞和基因治療的所有的細(xì)分領(lǐng)域。同時(shí)產(chǎn)業(yè)鏈的上下游集聚基本完成，這是南沙區(qū)的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢(shì)。未來(lái)，還需要繼續(xù)把國(guó)家三部委的細(xì)胞治療政策進(jìn)一步完善，盡快出臺(tái)可以執(zhí)行的實(shí)施細(xì)則，同時(shí)也要加強(qiáng)構(gòu)建產(chǎn)業(yè)基金和臨床應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)資源，完善公共服務(wù)平臺(tái)。有了這些支持，南沙區(qū)的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)一定能成為我們?nèi)蚣?xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的翹楚，到時(shí)候就能夠真正實(shí)現(xiàn)‘中國(guó)細(xì)胞治療看南沙’。”謝嘉生強(qiáng)調(diào)。

現(xiàn)在開(kāi)出的花朵，可能是十年前埋下的種子。業(yè)內(nèi)人士指出，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展需要足夠的時(shí)間積累。如果我們不提前計(jì)劃，繼續(xù)努力，我們只會(huì)落后于其他人。“與長(zhǎng)三角地區(qū)相比，大灣區(qū)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)亟須迎頭趕上，小分子藥物我們沒(méi)有優(yōu)勢(shì)，大分子藥物領(lǐng)域也尚未處于領(lǐng)先地位，細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)是抓住未來(lái)的關(guān)鍵賽道?！?/span>

廣東干細(xì)胞領(lǐng)域?qū)＜抑赋觯诎l(fā)展細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)方面，南沙具有區(qū)位優(yōu)勢(shì)和醫(yī)療資源優(yōu)勢(shì)。據(jù)悉，南沙現(xiàn)有中山大學(xué)第一附屬醫(yī)院（南沙）、廣東省中醫(yī)院南沙醫(yī)院等 6 家三級(jí)醫(yī)院，是大灣區(qū)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源最集中的地區(qū)之一。

產(chǎn)業(yè)的發(fā)展離不開(kāi)政策的可持續(xù)性和人才的集聚。“眼下正值生物醫(yī)藥寒冬，卻也是人才流動(dòng)的窗口，廣東應(yīng)該抓住時(shí)機(jī)，為生物醫(yī)藥和細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展聚攏人才，包括生產(chǎn)、研究、新藥報(bào)批等各個(gè)領(lǐng)域的高端人才?！?/span>

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