傳奇生物西達基奧侖賽日本獲批

2022 年 9 月 26 日，強生宣布日本厚生勞動省批準 Carvykti（Ciltacabtagene Autoleucel，西達基奧侖賽）的制造和營銷許可，用于治療具有 3 個以上預(yù)治療史的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤。此前該 CAR-T 療法產(chǎn)品已在美國和歐盟成功上市，此次該藥又在日本成功獲批，市場銷售額將會得到進一步提升。

Carvykti 是一款具有兩種靶向 B 細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體（CAR） T 細胞免疫療法，是個性化的 CAR-T 細胞免疫療法產(chǎn)品。BCMA 主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤 B 細胞、晚期 B 細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的 CAR 蛋白具有兩種 BCMA 靶向單域抗體，對表達 BCMA 的細胞具有高親和力，在與 BCMA 表達細胞結(jié)合后，CAR 可促進 T 細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

該藥以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重 0.5~1.0×106 個 CAR-T 細胞。此次成功在日本批準是基于一項關(guān)鍵的 CARTITUDE-1 臨床研究，在此次研究中，97 名  R/R MM 患者出現(xiàn)了深度持久的緩解，總緩解率（ORR）高達 98%（95%CI：92.7-99.7），78% 的患者獲得了嚴格的完全反應(yīng)（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在 18 個月的中位隨訪時間中，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為 21.8個月（95% CI，21.8-無法預(yù)估）。

在 CARTITUDE-1 研究中，對 106 名成年患者（97 名非日本人，9 名日本人）評估了 Ciltacabtagene Autoleucel 的安全性，106 名患者中有 105 名（99.1%）觀察到副作用。最常見的副作用是細胞因子釋放綜合征（94.3%）、血細胞減少（79.2%）、中性粒細胞減少（75.5%）、血小板減少（59.4%）、貧血（51.9%）和神經(jīng)系統(tǒng)事件（39.6%）、感染（19.8%）和低丙種球蛋白血癥（11.3%）。該研究表明 Carvykti 在即使經(jīng)過多線治療后的多發(fā)性骨髓瘤患者群體中，同樣能提供深度持久的緩解和長期無治療間隔，Carvykti 的獲批有望滿足這些巨大且尚未被滿足的多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床需求。

西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得的國際認可概覽

l2017 年 12 月，西達基奧侖賽申報國內(nèi)首個細胞治療產(chǎn)品的藥物臨床試驗申請（IND），并于 2018 年 3 月獲得藥物臨床試驗批件；

l2018 年 5 月，獲得美國 FDA 的 IND 許可 2019 年 2 月，FDA 授予西達基奧侖賽（JNJ-4528）孤兒藥資格；

l2019 年 4 月，歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）資格，西達基奧侖賽成為中國首個獲得 EMA 優(yōu)先藥物資格的 CAR-T 產(chǎn)品 2019 年 12 月，美國 FDA 授予突破性療法認定；

l2019 年 12 月，獲國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項支持 2020 年 8 月，納入中國突破性治療品種名單；

l2020 年 12 月，強生向美國 FDA 滾動提交生物制品許可申請；

l2021 年 1 月，歐洲藥品管理局（EMA）的人類用藥品委員會（CHMP）已接受對西達基奧侖賽上市許可申請（MAA）進行加速審評的請求；

l2021 年 5 月，歐洲藥品管理局（EMA）接受關(guān)于申請批準西達基奧侖賽（cilta-cel）用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者的上市許可申請；

l2021 年 5 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得美國 FDA 優(yōu)先審查；

l2022 年 2 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得美國 FDA 批準上市；

l2022 年 5 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得歐洲 EMA 批準上市；

l2022 年 9 月，西達基奧侖賽（cilta-cel）獲得日本厚生勞動省批準上市。

青島“琴島e?！蓖瓿墒桌鼵AR-T賠付

2022 年 5 月 9 日，由青島市醫(yī)療保障局、青島銀保監(jiān)局聯(lián)合指導(dǎo)監(jiān)督、青島市醫(yī)保參保人專屬的城市定制型商業(yè)醫(yī)療保險——2022 年度“琴島 e ?！遍_放參保后，獲得了超 168 萬青島市民的青睞。

9 月 8 日下午，“琴島 e 保”接到一則特別的特藥/特材理賠報案，是針對特藥阿基侖賽注射液，即“120萬天價針”（CAR-T 療法）的理賠申請。參保人同時申請“藥店直賠”服務(wù)，9 月 9 日下午“琴島 e ?！蓖瓿衫碣r案件審核并做出賠付結(jié)果：藥品單價 120 萬元，扣除 1.6 萬元免賠額后按照既往癥患者 60% 比例進行賠付，因責(zé)任四保額為 50 萬元，患者本次可獲滿額賠款 50 萬元。

據(jù)了解，申請理賠的參保人王先生（化名）今年 55 歲，2021 年確診為彌漫性大 B 細胞淋巴瘤。確診疾病后進行了多方案化療治療，但療效始終不理想。2022 年 6 月底，王先生淋巴瘤再次復(fù)發(fā)，化療維持方案已經(jīng)無法穩(wěn)定病情，其主治醫(yī)生建議他使用新上市的特效藥阿基侖賽注射液進行 CAR-T 細胞療法。而該特效藥注射一次的費用為 120 萬元，尚未納入國家醫(yī)保，需全部自費。面對 120 萬的高額治療費用，一家人因一時間無法籌到這么多錢打了退堂鼓。后來了解到 2022 年度的“琴島 e ?！睂⒒鶃鲑愖⑸湟杭{入保障，符合條件的可獲得 50 萬元的賠付，治療費用減少了將近一半，這才讓王先生一家最終確定了使用 CAR-T 療法進行治療。

本次理賠案件審核通過后，藥店工作人員與王先生確定領(lǐng)藥時間，中秋節(jié)后第二天，在“琴島 e ?！边\營中心工作人員陪同下，王先生與家屬一起前往藥店辦理了直付手續(xù)，并交付預(yù)付金。據(jù)了解，本次理賠是“琴島 e ?！笔状问芾?/span> CAR-T 療法報案，也是截至目前單筆賠付金額最大案件。這大大減輕這一療法患者的經(jīng)濟負擔(dān)！

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