2024 年 5 月 10 日，世界上第一位通過 CAR-T 細(xì)胞免疫療法治愈的白血病兒童 Emily Whitehead 慶祝了她的無癌生存 12 周年。如今，她已成為賓夕法尼亞大學(xué)的一名大學(xué)生。與往年不同的是，Emily 今年沒有在社交媒體上發(fā)布抗癌照片，而是在官方網(wǎng)站上寫道“Emily is alive today because of cancer research”，這表明她在告別癌癥后開始了新的生活。

注：Emily基金會資助費城兒童醫(yī)院CAR-T研究

作為世界上第一位接受 CAR-T 治療的兒童白血病患者，她感動了無數(shù)人的心，激勵了無數(shù)醫(yī)生和患者。她的故事出現(xiàn)在《紐約時報》和《福布斯》等報紙、雜志和電視節(jié)目中，并受到廣泛關(guān)注。就連美國前總統(tǒng)奧巴馬也對她的抗癌經(jīng)歷印象深刻，親自接待了她，使她成為這一史詩般療法的代言人并載入史冊。

注：Emily 與前美國總統(tǒng)奧巴馬合照

在之前的 11 年里，Emily 每年都會拍照打卡，以宣告自己又成功地跨過一年。她堅持公開病情，也給社會帶來了滿滿的正能量，給無數(shù)患者戰(zhàn)勝癌癥帶來了信心。

注：Emily 往年“打卡照”

現(xiàn)在，她和父母成立了以 Emily 名字命名的基金會，目的是通過籌款和各種公益活動促進(jìn)對 CAR-T 等新療法的研究，并為更多癌癥兒科患者提供更多治愈的可能性。

注：Emily 基金會：用于支持細(xì)胞治療研究

01 幸運兒 Emily 的抗癌故事

2010 年 5 月，5 歲的 Emily 被診斷為急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）。

注：在費城兒童醫(yī)院接受治療的 Emily

對于 85% 患有急性淋巴細(xì)胞白血病的兒童，化療可以治愈他們。但 Emily 沒有那么幸運。她在兩年內(nèi)兩次復(fù)發(fā)，健康狀況每況愈下。當(dāng)?shù)氐尼t(yī)生不知所措，只能讓她的父母帶她回家。但 Emily 的父母不愿意放棄，來到了費城兒童醫(yī)院，這是當(dāng)時治療兒科腫瘤最好的醫(yī)院之一。從那時起，Emily 開始了一段傳奇的旅程。

當(dāng)時，賓西達(dá)尼亞大學(xué) Carl H. June 教授（CAR-T 細(xì)胞療法的創(chuàng)始人之一）正在對復(fù)發(fā)/難治性兒童 ALL 進(jìn)行 CAR-T 試驗。這種新療法在兒童白血病領(lǐng)域是完全空白的。但面對最后一絲希望，Emily 的父母決定試一試。

“CAR-T”之父Carl June（左一），Emily（中）

簡單來說，這種革命性的治療方法包括從 Emily 體內(nèi)分離免疫 T 細(xì)胞并對其進(jìn)行基因改造。安裝一個導(dǎo)航系統(tǒng)，也被稱為 CAR，可以特別識別癌癥細(xì)胞的特定靶點。經(jīng)過體外廣泛培養(yǎng)，擴(kuò)增的“特殊”CAR-T 細(xì)胞被重新引入艾米麗的體內(nèi)，就像一支能夠精確殺死敵人的精英部隊。

2012 年 3 月 1 日，危重癥患者 Emily 接受了 CAR-T 治療，成為世界上第一位接受實驗性 CAR-T 治療的兒科患者。

將 CAR-T 細(xì)胞注射到 Emily 體內(nèi)后，會產(chǎn)生細(xì)胞因子風(fēng)暴等副作用。她很快發(fā)燒，血壓急劇下降，嚴(yán)重昏迷，甚至在重癥監(jiān)護(hù)室住了兩周。所有人都認(rèn)為 Emily 撐不過去，直到有一天，一份檢測報告顯示 Emily 體內(nèi)的白細(xì)胞介素-6（IL-6）激增，表明她的免疫系統(tǒng)一直在攻擊她！醫(yī)生決定給 Emily 服用一種名為妥珠單抗的免疫抑制藥物。在給藥后的幾個小時內(nèi)，她的病情明顯好轉(zhuǎn)。第二天我醒來，正好是 Emily 的七歲生日。

經(jīng)過三周的治療，檢測結(jié)果顯示 Emily 的白血病病情有所好轉(zhuǎn)。隨后的檢查結(jié)果顯示，她體內(nèi)的癌癥細(xì)胞已經(jīng)完全消失。她終于掙脫了死亡之手。

到目前為止，12 年過去了，Emily 的癌癥從未復(fù)發(fā)。CAR-T 療法真正實現(xiàn)了治愈癌癥！

02 CAR-T 療法帶來全球癌癥治療新變革

Emily 的成功治愈在全球科學(xué)家中引發(fā)了開發(fā) CAR-T 療法的熱潮。

如今，Emily 不再是一個孤立的病例，至少有 20000 名患者接受了 CAR-T 治療，成功率從 50% 到 90% 不等。最近，費城兒童醫(yī)院（CHOP）成功治療了第 500 例兒科 CAR-T 患者，至少 70 名兒童存活了五年，沒有任何癌癥復(fù)發(fā)的跡象。根據(jù) Emily 的官方網(wǎng)站，得益于 CAR-T 等新療法，過去兒童腫瘤的 5 年生存率已提高到 84%。

目前，全球已有 11 種 CAR-T 產(chǎn)品獲批上市，其中 6 種獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，5 種獲得中國國家醫(yī)療產(chǎn)品管理局（NMPA）批準(zhǔn)。

Emily 的故事激勵著全球生物科學(xué)領(lǐng)域的研究人員不斷探索和創(chuàng)新。目前，除了 CAR-T 治療，免疫細(xì)胞治療、干細(xì)胞治療等其他細(xì)胞治療技術(shù)也在快速發(fā)展。免疫細(xì)胞療法激活或增強患者自身的免疫系統(tǒng)以對抗癌癥，而干細(xì)胞療法利用其獨特的自我更新和分化潛力，為受損組織的修復(fù)和再生提供了新的治療策略，為癌癥治療提供了更多的可能性。

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